Insilico Medicine poinformowało, że kandydat na lek opracowany w pełni przez system AI nie tylko przeszedł pierwsze badania u ludzi, ale wykazał działanie, którego do tej pory w IPF nie udało się osiągnąć żadnej terapii. Chodzi o inhibitor TNIK — białka, którego nikt wcześniej nie brał pod uwagę jako cel terapeutyczny w tej chorobie. Dopiero analiza przeprowadzona przez model AI wskazała, że to właśnie ten punkt w szlaku sygnałowym może zatrzymać lub nawet odwrócić postępujące włóknienie.
Najważniejsze są jednak dane kliniczne. W 12-tygodniowej fazie IIa badań lek podano pacjentom z rozpoznanym IPF. Zmierzono zmianę FVC, czyli natężonej pojemności życiowej płuc — kluczowego parametru, który z miesiąca na miesiąc spada u chorych na włóknienie. W grupie otrzymującej lek FVC zwiększyło się średnio o 100 ml, podczas gdy w grupie placebo spadło o 20 ml. Różnica sięgająca około 120 ml na korzyść nowej terapii to wynik, którego w tym wskazaniu nie notowano od lat. Co więcej, poprawa parametrów płuc w tak krótkim czasie po prostu nie zdarza się w IPF.
W praktyce oznacza to, że lek nie tylko zahamował spadek wydolności oddechowej, ale częściowo odwrócił proces chorobowy. Dla pacjentów z IPF, którzy z definicji tracą funkcję płuc w sposób nieuchronny, to sygnał, że po raz pierwszy pojawiła się realna nadzieja na zmianę rokowania. Oczywiście lek musi przejść dalsze etapy badań — fazę IIb i dużą fazę III — zanim będzie mógł trafić na rynek. Ale już teraz dane są na tyle obiecujące, że w środowisku mówi się o jednym z najważniejszych przełomów w ostatnich latach.
Wyniki potwierdzają też wartość narzędzi AI w medycynie. Algorytm nie tylko zaprojektował cząsteczkę, ale samodzielnie wskazał cel terapeutyczny, który umykał tradycyjnym metodom. Do tej pory lekarze koncentrowali się na innych mechanizmach związanych z procesem włóknienia, a TNIK — białko związane z regulacją transformacji fibroblastów — nie znajdowało się w kręgu zainteresowania. Dopiero analiza dużych zbiorów danych i modelowanie molekularne wykazały, że jego blokowanie może przynieść efekt klinicznie widoczny już w pierwszych tygodniach terapii.
Jeśli kolejne fazy badań potwierdzą tę tendencję, będzie to pierwszy lek na IPF, który realnie poprawia pojemność płuc, a nie tylko spowalnia ich degradację. Dla chorych, którzy dziś żyją z wyrokiem, to perspektywa, o której jeszcze kilka lat temu nie mówił nikt.
